Трехсотый пациент с миодистрофией Дюшенна готовится получить генозаместительный препарат

Трехсотый пациент с миодистрофией Дюшенна готовится получить генозаместительный препарат.

Об этом сообщил председатель правления фонда Круг добра, председатель Комиссии по социальному партнёрству и благотворительной деятельности Общественной палаты России протоиерей Александр Ткаченко в ходе пресс-конференции в Международном мультимедийном пресс-центре РИА-Новости.

Препарат поступил в лечебное учреждение, пациент 5-летний мальчик из Пермского края уже госпитализирован в НМИЦ здоровья детей Минздрава России и проходит подготовку к инфузии лекарства.

Так совпало, что именно в Международный день осведомлённости о миодистрофии Дюшенна пришла новость, что госпитализирован мальчик, это будет уже 300-е введение препарата генной терапии миодистрофии Дюшенна за счёт средств Фонда, рассказал Александр Ткаченко. Препарат показал свою эффективность. Россия стала одной из первых и по-прежнему немногих стран, где этот препарат однократного введения в принципе доступен, а также предоставляется бесплатно и настолько широко. По данным компании-производителя на весну 2026 года российские дети примерно пятая часть всех детей в мире, которые получили это генное лекарство.

Подробнее читайте по ссылке.